- L’équipe de recherche de UC Davis Health a réalisé en toute sécurité le premier traitement au monde du spina bifida combinant chirurgie fœtale et thérapie par cellules souches
- Les résultats de la phase 1 ont confirmé que la chirurgie in utero utilisant des cellules souches pouvait être pratiquée en toute sécurité
- Les 6 bébés ont tous été opérés avec succès, sans effets indésirables tels qu’infection, tumeur ou fuite de liquide céphalo-rachidien, et l’IRM a confirmé la correction de l’hernie cérébelleuse
- L’étude a été menée grâce à un financement de 9 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) et, après approbation de la FDA, passe à l’étape suivante
- Cette recherche ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement des malformations congénitales du système nerveux et pourrait à l’avenir conduire à l’application fœtale de thérapies cellulaires et géniques
Aperçu de l’étude clinique de phase 1 de UC Davis Health
- L’équipe a réalisé pour la première fois au monde un traitement associant chirurgie fœtale et couche de cellules souches dérivées de placenta humain
- Le nom de l’étude est « Feasibility and Safety of Cellular Therapy for In-Utero Repair of Myelomeningocele (CuRe Trial) »
- Les résultats ont été publiés dans The Lancet
- Le spina bifida est une malformation congénitale due à la fusion incomplète des tissus de la colonne vertébrale au début de la grossesse, pouvant entraîner des troubles cognitifs, moteurs, urinaires et intestinaux
- La responsable de l’étude, Diana Farmer, a déclaré que « l’injection de cellules souches chez un fœtus était un territoire totalement inconnu, mais leur innocuité a été confirmée »
Procédure du traitement
- Lors de la chirurgie fœtale, une petite incision est pratiquée dans l’utérus, le dos du fœtus est exposé et un patch contenant des cellules souches est fixé sur la zone du défaut médullaire
- Les tissus du dos sont ensuite refermés afin de favoriser la régénération tissulaire
- Les cellules souches sont prélevées à partir de placentas donnés et conçues pour protéger la moelle épinière du fœtus contre des dommages supplémentaires
- Ce traitement est à la fois la première thérapie par cellules souches in utero au monde et le seul essai clinique visant à améliorer les résultats à long terme chez l’enfant au-delà de la chirurgie fœtale existante
Principaux résultats de la phase 1
- Les 6 premiers bébés ont été étroitement suivis depuis l’intervention jusqu’à la naissance
- Aucun problème de sécurité lié aux cellules souches
- Aucune infection, fuite de liquide céphalo-rachidien, croissance tissulaire anormale ni apparition de tumeur
- Toutes les opérations ont réussi, avec confirmation de la fixation du patch et d’une cicatrisation complète
- L’IRM a montré chez tous les bébés une correction de l’hernie cérébelleuse (hindbrain herniation)
- Aucun besoin de pose de shunt pour hydrocéphalie (hydrocephalus)
- Sur la base de résultats de sécurité solides, la FDA et un comité indépendant de surveillance ont autorisé le passage à l’étape suivante
Importance de l’étude
- Le spina bifida touche chaque année 1 500 à 2 000 enfants aux États-Unis
- Bien que la chirurgie fœtale existante ait amélioré le pronostic, des problèmes subsistent encore concernant la fonction motrice et les complications à long terme
- Le CuRe Trial explore la possibilité d’améliorer la motricité et la qualité de vie en combinant le potentiel régénératif des cellules souches à la chirurgie
- Le cochercheur Aijun Wang a expliqué que « ce traitement n’est pas une simple réparation, mais une étape vers une nouvelle forme de thérapie fœtale capable de protéger et de guérir la moelle épinière »
Étapes suivantes
- L’essai clinique CuRe recrute actuellement jusqu’à 35 patients (phase 1/2a)
- Les enfants seront suivis jusqu’à l’âge de 6 ans afin d’évaluer la sécurité à long terme et une éventuelle amélioration des fonctions motrices, urinaires et intestinales
- Les recherches de suivi sont en cours avec le soutien du CIRM et de Shriners Children’s
- L’une des familles participantes a déclaré que « les capacités physiques et mentales de leur fils relèvent du miracle », en exprimant sa gratitude envers l’équipe médicale
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